ずっとランニング

つい数年前までは、ムコ多糖症の治療は骨髄移植という方法しかありませんでした。骨髄移植は、拒絶反応などの副作用を伴うため、移植を受けた患者さんの中には治療経過中に亡くなられる方もいました。

最近になり新しい、安全な治療法が開発され、欧米で認可され始めました。それは「酵素補充療法」という治療法で、体の中に足りない酵素を点滴で投与することで、細胞の中に溜まった「ムコ多糖」を分解する、という治療です。これにより、それぞれの臓器を正常な状態に戻したり、またはそれ以上の病気の悪化を防ぐ、という治療が期待できるようになりました。

7つの型に分けられるこの病気のうち、ムコ多糖症１型とムコ多糖症６型は、すでに欧米で酵素補充療法が認可され、その治療効果が報告されています。ムコ多糖症II型（ハンター病）の治療薬は現在アメリカで承認審査が進められています。この治療薬の開発のために、当時５歳だった中井耀君をはじめ４人の日本人患者がアメリカに渡り、1年半の臨床治験という薬の効果安全試験に参加されました。患者さんたちが心待ちにしているこの薬は、2006年中に欧米で認可される見通しです。日本においてもこれらのムコ多糖症の薬の早期の認可が望まれております（図１）。

「ムコ多糖症」は進行性の病気で、病状は後戻りしません。日本での治療薬承認が遅れれば遅れるほど、患者さんは苦しむことになり、中には治療が間に合わない患者さんが出てくることにもなりかねません。