ずっとランニング

「ムコ多糖症」は小さな子供の時から症状があらわれ、それが日一日と重くなっていく、進行性の小児難病です。産まれた時から、様々な臓器に障害がおこり、知能障害や発達障害を引き起こします。幼い頃は元気だった我が子が、歩けなくなり、言葉を失い、やがて「ママ、パパ」と呼びかけてくれることもなくなる。安全で確たる治療法がなかったこれまで、家族は、病気が重くなっていく子供の姿を、ただ見守るしかなかったのです。

その「ムコ多糖症」に新たな治療法がアメリカで開発されたのは、２００３年の４月のことです。「酵素補充療法」と呼ばれる新薬を使った治療は、今では欧米の他、世界の各地で患者に投与が進められており、効果と安全性が確認されています。

その治療薬が、日本では、およそ３年にもわたって使うことが出来ませんでした。日本で治療薬の販売権を持つ製薬会社が、新薬の申請書類を厚生労働省に提出するのが遅れに遅れたためです。厚生労働省の薬事行政、特に新薬の承認審査に関して、世界的な統一基準と日本独自のルールに大きな隔たりがあることも、遅れをだした大きな原因です。

今の日本の社会では、行政のルールや製薬会社の利益などが、治療を求める患者の願いより優先されているのが現状です。患者数の少ない難病のための医療の問題は、いつも後回しにされているのです。
治療薬が届くことを心待ちにしていながら、その日が来る前に天国へ旅立って行った子供たちは、どれほどの数にのぼるでしょうか。

私たち「ムコ多糖症支援ネットワーク」は、日本全国の「ムコ多糖症」患者のために、行政・製薬会社・国会等、関係各所に対し働きかけ、治療薬の早期承認に向けての活動を始めました。こうした活動にとって、一番の後押しとなるのは、社会の声です。皆様、子供たちが苦しむ難病にご理解をいただき、「ムコ多糖症」の患者たちが、一日も早く新しい治療が受けられるよう、応援してください。

元気に産まれたはずの我が子に、ある日突然、思いがけない身体障害が出始める。
「難病」。それは誰の身にも起こりうることです。どうか、他人事と思わずに、未来ある子供たちのためにお力添えをください。